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新临床前数据在CTAD会议上展示,该新药理论对阿尔茨海默病有很好的潜在效果,可以通过约70%减少脑内的tau蛋白病理变化。
剑桥,马萨诸塞州,2023年10月30日 — Aquinnah Pharmaceuticals宣布了一种新型治疗药物的临床前研究结果,这种药物旨在缓慢或停止阿尔茨海默病和相关疾病的进展。Aquinnah是应用压力颗粒生物学理论开发治疗药物的领导企业,这种理论在广泛神经退行性疾病的病理机制中起核心作用。今天,Aquinnah团队宣布,他们的领导候选药物可以通过与压力颗粒的相互作用来清除tau蛋白,在阿尔茨海默动物模型中,这种动物模型处于疾病的晚期阶段,可以通过三种不同的标志物测量出约70%的tau病理变化。重要的是,预计Aquinnah公司的药物可以口服药片的形式给药,这种给药方式比目前阿尔茨海默免疫治疗所需的注射更容易被患者接受。
在临床前模型中,每日给药一次就足以产生强大的降解异常tau蛋白的效果,tau蛋白是导致阿尔茨海默病患者记忆和认知能力损失的关键蛋白。由于Aquinnah的药物通过独特的机制起作用,这种新药也有可能与FDA最近批准的抗β淀粉样蛋白药物联合使用。如果在临床试验中成功,Aquinnah的治疗可能会通过减少脑损伤,恢复记忆功能,改善脑功能和减缓疾病进展,从而惠及患有阿尔茨海默病的患者。
公司联合创始人兼首席科学官Benjamin Wolozin MD,Ph.D.在上周在波士顿举行的2023年阿尔茨海默病临床试验(CTAD)会议上,以《开发口服可吸收且可进入脑的降低tau病理学的化合物》为题,展示了这项研究。。
“随着全球患有阿尔茨海默病患者和家庭数量的不断增长,以tau病理为目标的新医疗方法,单独或与抗β淀粉样蛋白疗法联合,将极大惠及这些患者。来自全球各地的研究结果,包括CTAD会议上的许多报告,都显示降低病理tau与改善认知功能密切相关。”Wolozin医生说。“我们对这些结果感到兴奋,也很期待这种潜在治疗能真正给阿尔茨海默病患者提供一种不仅可以延缓疾病进展,还可能改善他们认知功能的药物。我们在等同于阿尔茨海默病晚期患者的动物模型中的成功,表明我们的化合物确实具有这种能力来扭转患者因阿尔茨海默病导致的认知能力损失和即将到来的痴呆。”
除了应用于阿尔茨海默病,Aquinnah的这种治疗也可能成为进步性核上麻痹(PSP)、基底核外周性脱落症(CBD)、前额叶型淀粉样变性(FTD)和创伤性脑损伤(TBI)等其他tau病理疾病的潜在治疗方法。
Aquinnah的CEO Glenn Larsen Ph.D.说:“每年阿尔茨海默病都会影响数百万患者和家庭,所以这些结果及其潜在影响是在对抗这种普遍疾病的斗争中一个重要且有希望的进步。更重要的是,我们的方法与现有和开发中的治疗不同,后者都是通过注射给药。作为每日一次口服药片,这将是患者更喜欢的给药方式,可以在疾病早期给药以防止进展,并且相比注射药物更便宜。我们在动物实验中的强有力结果,已经吸引了行业伙伴与我们合作,共同推进这种有希望治疗药物的开发。”
Aquinnah Pharmaceuticals专注于创新性神经退行性疾病研究。2022年,Aquinnah Pharmaceuticals与Roche签署了合作协议,共同开发以调节TDP-43病理的口服小分子药物,以治疗ALS和其他神经退行性疾病,TDP-43病理是ALS患者超过95%的标志性病理变化。Aquinnah获得了辉瑞、阿维弗和武田的资助,还获得了国立卫生研究院、阿尔茨海默协会、雷恩沃特基金会和马萨诸塞州生命科学中心的拨款支持。
关于Aquinnah Pharmaceuticals
Aquinnah Pharmaceuticals利用压力颗粒生物学的力量,开发口服小分子治疗药物治疗神经退行性疾病,重点研究阿尔茨海默病和其他tau病理疾病如进步性核上麻痹、前额叶型淀粉样变性和ALS,也称为Lou Gehrig病,通过开发调节压力颗粒病理的化学物质。更多信息请访问www.aquinnahpharma.com。